겸상적혈구질환 치료의 선두주자인 엠마우스생명과학(Emmaus Life Sciences, Inc. / OTCQB: EMMA)은 2019년 12월 31일 연말결산 10-K 보고서 및 2020년 1분기 10-Q 보고서를 미국 증권거래위원회에 공시하기에 앞서 운영 성과를 업데이트 공개했다.
최고경영자겸 회장인 유타카 니이하라(Yutaka Niihara) 박사는 “2019년 12월 31일 감사가 완료된 10-K 보고서와 2019 회계연도 전체, 그리고 2020년 1분기에 대한 10-Q 보고서는 2020년 6월 중 미국 증권거래위원회에 공시 예정이며, 엠마우스의 재무성과를 보고할 수 있을 것으로 보고 있다”며 “이에 앞서 엠마우스는 여러 분야에서 이룬 상당한 발전을 현재 및 미래의 이해관계자들과 함께 공유하게 되어 기쁘게 생각한다”고 말했다.
◇영업활동
엠마우스는 2018년 1만6304개의 박스에 비해, 2019년 2만4072개의 엔다리(Endari?) 박스를 미국 내 고객들(유통 업체 및 전문 약국)에게 출하함으로써 전년 동기 대비 48% 증가했다. 엠마우스는 2019년에 출하된 박스 수량은 분기별 연속성장을 기록했으며, 2019년 분기별 출하량은 다음과 같다:
◇출하된 엔다리 박스 수량
1분기 5347
2분기 5626
3분기 6295
4분기 6804
◇전분기 대비 증가율
1분기 NA
2분기 5%
3분기 12%
4분기 8%
미국 회계기준에 따르면, 보고되는 순매출은 운송 중 화물, 수수료, 할인, 환불, 기타 변동사항 및 이전 기간 추정치 수정을 통하여 총 판매금액을 조정함으로써 결정된다. 2019년 엔다리의 박스당 도매인수가격(도매업자에게 판매할 때 미국의 제약 제조업체가 정한 의약품 가격)은 1110달러였다. 환자가 부담하는 비용은 엠마우스의 환자 지원 프로그램에 적용 가능한 할인 및 적격성에 인해 절감된다.
2020년 1월 1일 부터 엠마우스는 계약 영업조직을 직접 영업인력으로 전환하고, 내부 영업 및 마케팅 역량을 지속적으로 구축해 나가고 있다. 2020년 1분기에 엠마우스는 미국 내 고객들에게 엔다리 7456개의 박스를 출하함으로써, 전 분기 대비 10%, 전년 동기 대비 39% 증가했다. 2020년 1분기에 박스당 도매인수가격은 1154달러로 인상됐다.
◇환자 규정 준수 및 COVID-19 영향
2020년 4월과 5월 엠마우스가 주요 전문약국 파트너로부터 받은 처방전은 2020년 1분기 월 평균에 비해 증가했다. 매출은 유통업체들과 전문약국들에 대한 판매로 인해 발생하지만, 엠마우스는 COVID-19 전염병이 발생한 후 환자 규정 준수 및 건강 모니터링을 강화할 것을 권장한다. 또한 엠마우스는 최근 주요고객들 중 일부와 함께 치료지속이행 프로그램을 개발했다. 앞서 언급한 것처럼 엠마우스는 처방전 등급 L-글루타민 관련하여 공급과정에 문제가 없으며, 현재 및 예상되는 환자수요에 대응할 수 있는 충분한 엔다리 완제품 재고를 보유하고 있다.
◇연구 및 개발
2019년 04월에 시작된 게실증 치료를 위한 처방전 등급 L-글루타민 경구 파우더의 안전성과 효능에 대한, 엠마우스의 시범/임상1상 연구가 진행 중에 있다. COVID-19 전염병은 일반적으로 제약 산업에서 임상 시험의 진행을 더디게 했으며, 엠마우스의 임상 장소 3곳 중 한 곳에서 환자등록이 일시적으로 중단되었지만, 환자등록이 재개되어, 엠마우스는 이 연구가 궁극적으로 대장 게실의 수와 크기의 변화를 평가하고, 최대 15명의 환자에서 안전성을 평가할 것이라고 확신한다.
엠마우스는 또한 COVID-19 환자에게 처방전 등급 L-글루타민의 임상시험 사용가능성을 모색하고 있다. 일부 코로나바이러스 환자가 코로나바이러스의 영향을 완화하고 회복을 돕기 위해 필요한 치료법의 일부로 처방전 등급 L-글루타민을 제공할 가능성을 검토하고 있다.
◇제조
처방전 등급 L-글루타민에 대한 장기적인 잠재수요를 충족시키기 위해 2019년 12월 엠마우스 40% 소유 피투자자가 일본 우베에 있는 제조시설을 인수했다. 이 제조시설은 이전에 교와하코바이오사가 소유했던 곳이며, 처방전 등급 L-글루타민및 기타 아미노산 제조에 사용되었다. 엠마우스, 파트너 및 계약 업체들은 처방전 등급 L-글루타민 생산에 대한 감독기관의 승인 및 인증갱신을 받기 위한 프로세스를 시작하고 있으며, 2022년 예상되는 감독기관 승인에 따른 테스트 생산이 2021년 초 시작될 것으로 예상하고 있다. 엠마우스는 공장 재가동 및 인증갱신에 필요한 추가 비용을 지원할 예정이다.
◇엔다리 Endari?(처방전 등급 L-글루타민 경구 파우더)
엔다리는 5세 이상 소아 및 성인 환자의 겸상적혈구질환 급성합병증을 감소시키는 치료제로 승인받았다.
겸상적혈구질환 소개
겸상적혈구질환은 적혈구가 중합되어 섬유질이 되는 헤모글로빈의 변형된 형태의 생성을 특징으로 하는 유전성 혈액 질환으로, 적혈구가 단단해지고 형태가 바뀌어 부드럽고 둥근 대신 낫 모양이 된다. 겸상적혈구질환을 앓고 있는 환자는 딱딱하고 접착성이 있고 유연하지 못한 적혈구가 혈관을 막을 때 겸상적혈구질환의 위기를 겪게 된다. 겸상적혈구질환의 위험은 불충분한 산소가 조직에 전달되어 조직 국소빈혈과 염증으로 인한 극심한 통증을 유발한다. 이러한 이벤트는 장기손상, 뇌졸증, 폐 합병증, 피부궤양, 감염 및 다양한 다른 부작용을 초래할 수 있다. 겸상적혈구질환은 희귀질환으로 미국의 약 10만명의 환자와 전세계 수백만명의 심각한 의료적 치료의 필요성에 영향을 주는데, 대부분 아프리카 혈통이다. 365명 중 1명의 아프리카계 미국인 어린이들이 겸상적혈구질환을 가지고 태어난다.
엠마우스생명과학(Emmaus Life Sciences) 개요
엠마우스생명과학은 희귀 질환 범주의 치료를 포함하여 혁신적인 치료제 및 치료법의 발견, 개발, 마케팅 및 판매에 종사하는 상업 단계의 바이오 제약회사다. 자세한 내용은 홈페이지를 방문하면 된다.
