약효 지속성 의약품 연구개발 전문 기업 펩트론(087010, 대표이사 최호일)이 6월 미국암연구학회(이하 AACR)에 참가해 자사가 개발 중인 핵심 파이프라인인 △표적항암 항체신약 ‘PAb001’과 △면역항암 CAR-T 세포치료제 신약 ‘PAb001-Car-T’ 등의 신약 개발 성과를 발표한다.

‘PAb001’은 대부분의 암종에서 과발현하고 있는 뮤신1(MUC1)의 동형단백질(isoform)인 MUC1(iso-MUC1)을 표적하는 항암 항체신약 후보물질이다. 펩트론은 유세포 분석(Flow cytometry)을 통해 PAb001 항체가 암 조직에서만 과발현하는 동형MUC1에 특이적으로 결합함을 검증하고 조직 교차 반응(Tissue cross-reactivity) 연구에서 암세포에서는 매우 높은 결합을 보이는 반면 정상세포에서는 그렇지 않음을 확인할 수 있었다고 밝혔다. 이러한 실험 결과를 바탕으로 PAb001 항체가 기존 항암제의 고질적 문제인 항암 독성을 최소화함으로써 기존 항체 의약품들과 차별화된다는 사실을 강조했다.

회사는 이미 ‘PAb001’의 유방암(삼중음성유방암 TNBC 포함)에 대한 비임상 동물실험을 진행한 결과 80%에서 최대 100%의 종양 감소 효과를 확인함은 물론, 임상 진입을 위한 세포주 개발(RCB)을 마쳤다고 설명했다. 특히 기존의 주력 분야인 항체·약물결합체(ADC) 개발과 동시에 키메릭 항원 수용체인 CAR-T 세포를 이용한 ‘PAb001-Car-T’ 연구개발도 진행 중이며 이에 대한 비임상 결과를 발표할 예정이다.

CAR-T 세포를 이용한 면역항암 세포치료제는 현재 전 세계적으로 1000여건 이상의 임상이 진행 중이며 최근 여러 건의 다발성 골수종 임상결과에서 약 88~100%의 반응률(ORR)을 보여 ‘꿈의 항암제’로 각광받고 있다. 이러한 효능에 기인해 글로벌 빅파마 화이자는 알로진 테라퓨틱스의 지분 25%를 보유하면서 CAR-T 치료제 시장에 본격적으로 뛰어들었다. 앞서 길리어드는 카이트파마를 118억달러에, 세엘진은 주노 테라퓨틱스를 80억달러에 인수한 바 있다.

펩트론의 ‘PAb001-Car-T’는 암 특이적인 MUC1의 발현율에 따라 CAR-T의 효능이 통계적인 연관을 보였으며 현재 시장에 출시된 예스카타(길리어드사) 및 킴리아(노바티스사)에서 사용된 CD19 CAR-T와 유사한 수준의 IFN-r나 사이토카인을 분비해 암세포를 선택적으로 사멸시키는 효과를 확인하고 이 같은 전임상 결과를 토대로 특허를 출원했다고 밝혔다.

펩트론은 동형MUC1을 표적하는 ADC와 더불어 CAR-T 세포치료제 파이프라인을 통해 신약 개발 성공 전략을 다변화함으로써 임상 시험 및 기술이전(L/O) 등의 가능성을 높일 수 있을 것으로 기대한다며 글로벌 유수 기업들과 라이선스 계약을 위한 전 단계로 물질 이전계약(MTA)을 맺고 ‘PAb001’의 효능 및 독성 평가를 진행하고 있다고 밝혔다.

펩트론은 AACR 온라인 학회를 통해 자사 핵심 신약 ‘PAb001’의 비임상 효능실험 결과에 대한 보다 구체적인 발표를 진행할 계획이며 해당 발표의 초록과 포스터는 15일 공개됐다. 이 발표는 6월 22일 AACR 홈페이지를 통해 확인할 수 있다.